過(guò)去，國(guó)外創(chuàng)新藥進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)需要經(jīng)過(guò)較長(zhǎng)的時(shí)間周期，有的創(chuàng)新藥在國(guó)外上市多年后才得以獲批引入中國(guó)。隨著中國(guó)藥品審評(píng)審批制度改革不斷深化，優(yōu)先審評(píng)審批政策持續(xù)完善和落實(shí)，新藥審批流程大幅提速，促使在中國(guó)獲批上市的創(chuàng)新藥物數(shù)量持續(xù)攀升，進(jìn)一步豐富了患者及其家庭的治療選擇，吸引了越來(lái)越多的創(chuàng)新企業(yè)積極投入本土研發(fā)，加速“全球新”創(chuàng)新藥的上市進(jìn)程，臨床需求的民生痛點(diǎn)正在逐步化解。聚焦本土臨床需求 高價(jià)值創(chuàng)新藥讓患者早獲益今年年初，《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》正式發(fā)布，加快創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展轉(zhuǎn)型，構(gòu)筑國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)新優(yōu)勢(shì)，健全醫(yī)藥供應(yīng)保障體系，更好地滿(mǎn)足人民群眾多元化、多層次的健康需求，已經(jīng)成為推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的重要?jiǎng)恿?。在此背景下，無(wú)論是“走出去”還是“引進(jìn)來(lái)”，強(qiáng)化關(guān)鍵核心技術(shù)，推進(jìn)高價(jià)值創(chuàng)新藥的產(chǎn)業(yè)化與應(yīng)用，中國(guó)創(chuàng)新藥聚焦臨床價(jià)值的發(fā)展導(dǎo)向愈發(fā)清晰。然而，當(dāng)前在臨床使用端依然缺少符合創(chuàng)新藥特點(diǎn)的績(jī)效考核指標(biāo)、臨床合理用藥指南，加上受到知識(shí)產(chǎn)權(quán)、醫(yī)保支付管理、藥事服務(wù)能力等因素限制，部分創(chuàng)新藥在獲批上市以及納入醫(yī)保支付之后，依然無(wú)法充分享受到高價(jià)值創(chuàng)新藥的價(jià)值認(rèn)可。全國(guó)人大代表、貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)丁列明在“兩會(huì)”期間公開(kāi)指出，創(chuàng)新藥的監(jiān)管不僅需要進(jìn)一步提高藥品審評(píng)與臨床需求程度之間的關(guān)聯(lián)度，還需要在此基礎(chǔ)上建立與醫(yī)保談判和醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床使用的緊密銜接機(jī)制，使廣大患者能夠盡快分享到科技發(fā)展成果，滿(mǎn)足未被滿(mǎn)足的臨床需求，更加充分地挖掘“臨床價(jià)值”潛力。中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從模仿到跟隨再到并跑，走過(guò)了一條艱辛的發(fā)展道路。如今，雖然面對(duì)前所未有的國(guó)際化機(jī)遇，但在積極“出?！遍_(kāi)拓國(guó)際市場(chǎng)的同時(shí)，圍繞“中國(guó)未被滿(mǎn)足的臨床需求”這一根本出發(fā)點(diǎn)，用高質(zhì)量、高科技含量、高臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥物讓患者盡早獲益，從中國(guó)走出全球創(chuàng)新藥，正在得到產(chǎn)業(yè)重視。全國(guó)政協(xié)委員、紅杉中國(guó)創(chuàng)始及執(zhí)行合伙人沈南鵬認(rèn)為，我國(guó)的新藥研發(fā)主要通過(guò)“跟”“改”“買(mǎi)”等路徑，集中在已發(fā)現(xiàn)已驗(yàn)證、研發(fā)失敗率低的跟隨創(chuàng)新層面，雖不失為一種解決藥物可及性的合理模式，但容易出現(xiàn)相同靶點(diǎn)藥物扎堆，研發(fā)資金投入產(chǎn)出效率低等不足；為了讓患者從無(wú)藥可治到有藥可治，再到有藥可選，需要更好實(shí)現(xiàn)新藥研發(fā)和解決臨床需求的共同進(jìn)步。聚焦本土臨床需求，以心腦血管疾病、慢性呼吸系統(tǒng)疾病、糖尿病、腫瘤、慢性腎病等為代表的慢性非傳染性疾病，依然是中國(guó)最具挑戰(zhàn)的生命健康威脅，醫(yī)療負(fù)擔(dān)不容忽視。此外，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）、肝豆?fàn)詈俗冃浴⒓顾栊∧X性共濟(jì)失調(diào)等罕見(jiàn)病，同樣引發(fā)廣泛關(guān)注。有別于傳統(tǒng)“中國(guó)新”創(chuàng)新藥的模仿式研發(fā)，F(xiàn)irst-in-class“全球新”創(chuàng)新藥的精髓在于全新的作用機(jī)制與靶點(diǎn)。琺博進(jìn)（中國(guó)）總經(jīng)理鐘黎蘊(yùn)華曾經(jīng)告訴媒體，為患者謀幸福，填補(bǔ)未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求，“全球新”藥物研發(fā)必須從源頭進(jìn)行基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化，這是高價(jià)值醫(yī)藥創(chuàng)新的頂級(jí)標(biāo)準(zhǔn)。行業(yè)普遍認(rèn)為，新時(shí)期提高“全球新”創(chuàng)新藥的可及性，需要資源與政策有規(guī)劃地支持開(kāi)發(fā)創(chuàng)新機(jī)制與靶點(diǎn)、創(chuàng)新化合物與生物藥基礎(chǔ)研究、完善平臺(tái)技術(shù)、加大知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)等，使患者更早更快地獲得有效治療，這必將是行業(yè)邁向高質(zhì)量發(fā)展的核心升級(jí)方向。國(guó)際化加速融合 “中國(guó)首發(fā)”承諾不改初心將開(kāi)創(chuàng)性的科學(xué)突破與患者的臨床需求緊密結(jié)合，以全球視野推動(dòng)創(chuàng)新轉(zhuǎn)化，讓更多的“全球新”創(chuàng)新藥物在中國(guó)率先獲批，進(jìn)而讓中國(guó)患者早于全球其它國(guó)家受益于First-in-class原創(chuàng)新藥，使患者不再需要等待1類(lèi)新藥在其他國(guó)家和地區(qū)獲批和使用多年之后才能惠及民生，已經(jīng)逐漸成為在中國(guó)踐行創(chuàng)新的領(lǐng)先企業(yè)的高價(jià)值目標(biāo)。事實(shí)上，中國(guó)早于全球其它國(guó)家地區(qū)率先批準(zhǔn)First-in-class原創(chuàng)新藥已有先例。2018年12月17日，由琺博進(jìn)（中國(guó)）研發(fā)的1類(lèi)新藥、全球首個(gè)口服低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）羅沙司他膠囊（商品名“愛(ài)瑞卓”），獲批用于正在接受透析治療的患者因慢性腎臟?。–KD）引起的貧血。對(duì)中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)而言，這無(wú)疑是值得全球矚目的大事件。羅沙司他膠囊在中國(guó)首發(fā)上市，讓中國(guó)實(shí)現(xiàn)了“三首”突破：羅沙司他膠囊是具有全新作用機(jī)制的首創(chuàng)新藥；中國(guó)是全球首先批準(zhǔn)羅沙司他膠囊上市的國(guó)家；這是中國(guó)首次成為全球首批首創(chuàng)機(jī)制藥物上市的國(guó)家。First-in-class原創(chuàng)新藥在中國(guó)實(shí)現(xiàn)“首發(fā)”，讓中國(guó)患者率先受益于“諾獎(jiǎng)”機(jī)制的創(chuàng)新成果，印證了中國(guó)藥品審評(píng)審批能力已經(jīng)達(dá)到國(guó)際先進(jìn)水平，增強(qiáng)了中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量創(chuàng)新發(fā)展的信心；加速了中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)生態(tài)與全球創(chuàng)新資源互動(dòng)，從而讓“全球新藥中國(guó)首發(fā)”越來(lái)越頻繁地出現(xiàn)在本土企業(yè)和跨國(guó)藥企新時(shí)期創(chuàng)新研發(fā)戰(zhàn)略之中。近年來(lái)，阿斯利康、羅氏、賽諾菲、勃林格殷格翰等跨國(guó)企業(yè)紛紛加大在中國(guó)的研發(fā)投入，九價(jià)HPV疫苗、特應(yīng)性皮炎治療藥物度普利尤單抗、肺癌靶向藥奧希替尼等進(jìn)口藥物以閃電速度獲批上市；海南博鰲、粵港澳大灣區(qū)“特許藥械”使用政策，也為全球創(chuàng)新藥物“引進(jìn)來(lái)”打開(kāi)了窗口。在此前的公開(kāi)采訪(fǎng)中，阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國(guó)際業(yè)務(wù)及中國(guó)總裁王磊表示，阿斯利康一直堅(jiān)持在創(chuàng)新藥物引入和本土研發(fā)重磅投入，積極助力提升中國(guó)本土研發(fā)實(shí)力?！敖酉聛?lái)，阿斯利康要在中國(guó)本土加大布局新藥研發(fā)，不僅為中國(guó)患者率先帶來(lái)創(chuàng)新藥物，也要出口到其他國(guó)家去。藥物研發(fā)的本土化是跨國(guó)藥企在中國(guó)市場(chǎng)的下一個(gè)重要發(fā)展機(jī)會(huì)。”不只是阿斯利康，截至目前，已有多家跨國(guó)藥企明確提出“全球新藥中國(guó)首發(fā)”的戰(zhàn)略，并積極推進(jìn)項(xiàng)目落地。以羅氏為例，公司自主研發(fā)的用于治療血液罕見(jiàn)病陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的C5補(bǔ)體抑制劑Crovalimab，正在中國(guó)進(jìn)行Ⅲ期臨床試驗(yàn)，去年7月，該藥被國(guó)家藥監(jiān)局授予“突破性療法認(rèn)定”，有望在中國(guó)實(shí)現(xiàn)全球首發(fā)?；钴S在中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈的創(chuàng)新者們，從懷揣“in China，for China！”的愿景，到肩負(fù)“in China，for global！”的使命，蓄力鍛造中國(guó)創(chuàng)新，造福中國(guó)乃至全球患者，“全球新藥中國(guó)首發(fā)”的承諾必將在未來(lái)得到更多兌現(xiàn)。本站系本網(wǎng)轉(zhuǎn)載，轉(zhuǎn)載目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀(guān)點(diǎn)和對(duì)其真實(shí)性負(fù)責(zé)。本站文章版權(quán)歸原作者所有，如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問(wèn)題，請(qǐng)?jiān)?0日內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系，我們將在第一時(shí)間處理！